Un biomarqueur prometteur dans la prédiction des résultats des fonctions motrices dans l’amyotrophie spinale

De nouvelles données rapportées lors du congrès de l’AAN [American Academy of Neurology (Académie américaine de neurologie)] de 2021 montrent un lien entre les taux plasmatiques de neurofilaments à chaîne lourde phosphorylés (NfLop) initiaux et le fonctionnement moteur ultérieur chez les patients atteints d’amyotrophie spinale (AMS) d’apparition tardive traités par nusinersen.

Les neurofilaments, dont le plus grand est le variant à chaîne lourde, sont connus pour être libérés dans le liquide interstitiel après une lésion axonale ou une dégénérescence neuronale.

Le Dr Michelle Farrar du Sydney Children’s Hospital, Nouvelle-Galles du Sud, Australie, a présenté les résultats d’une étude visant à évaluer le lien entre les taux plasmatiques de NfLop initiaux (prétraitement) et les variations ultérieures des critères d’évaluation clinique des fonctions motrices chez 75 participants dans les études CHERISH et SHINE portant sur le nusinersen.