Huit mesures cliniques permettent de quantifier la progression de la maladie à 20 mois dans la dystrophie musculaire oculopharyngée

À retenir

  • La dégradation de la dystrophie musculaire oculopharyngée est détectable par huit mesures cliniques différentes, indépendamment de la gravité de la maladie, pendant une période de 20 mois seulement.

Pourquoi est-ce important

    Même si la dystrophie musculaire oculopharyngée est reconnue comme une maladie musculaire à progression lente, son évolution naturelle reste floue. Cette étude longitudinale importante présente des mesures de critères d’évaluation cliniques permettant de quantifier la progression de la maladie dans la dystrophie musculaire oculopharyngée dans un délai de 20 mois, ce qui signifie qu’elles pourraient être utilisées comme biomarqueurs dans les essais cliniques. Les résultats suggèrent également que la faiblesse de la ceinture scapulaire est plus sensible aux modifications que les mesures oropharyngées.