Évaluation des critères d’arrêt de l’enzymothérapie de substitution du Consortium européen sur la maladie de Pompe

À retenir

  • Les critères d’arrêt de l’enzymothérapie de substitution (ETS) du Consortium européen sur la maladie de Pompe (European Pompe Consortium, EPOC) chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe facilitent également la procédure de prise de décisions.

Pourquoi est-ce important

    Cette étude indique que les recommandations de l’EPOC sont appropriées pour la prise de décisions continue concernant l’ETS et suggèrent de prendre en compte les raisons de la poursuite du traitement aux stades avancés de la maladie dans les critères futurs.