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Thérapie génique dans la MP : difficultés et opportunités actuelles

Dans le cadre d’une séance lors du Congrès international de 2021 de la MDS, le Dr Aristide Merola de l’Université d’État de l’Ohio à Columbus (Ohio State University in Columbus), aux États-Unis, a actualisé nos connaissances de la thérapie génique dans la MP et d’autres troubles du mouvement.

Globalement, 10 essais cliniques ont évalué des thérapies géniques chez 232 patients atteints de MP en tout. Dans chaque essai, le traitement a été administré localement par neurochirurgie stéréotaxique. Même si les résultats initiaux étaient mitigés, certaines améliorations positives ont été documentées, comme une augmentation de l’absorption de la dopamine et une amélioration de la connectivité fonctionnelle cérébrale.