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WMS 2020

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Associations génotype-phénotype chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire des ceintures avec sarcoglycanopathie

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À retenir

  • L’apparition des symptômes avant l’âge de 10 ans chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire des ceintures (DMC) était associée à une perte de la marche avant l’âge adulte.

Pourquoi est-ce important

  • Les résultats peuvent être utilisés pour étayer la conception d’essais cliniques futurs et de thérapies de remplacement génique afin d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de DMC.

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