Au cours d’une discussion d’un panel d’experts organisée lors du congrès WMS 2020, des experts dans le domaine de la thérapie génique dans le traitement des troubles neuromusculaires (TNM) ont discuté des problèmes de posologie et de sécurité d’emploi des nouvelles thérapies géniques.
Les points clés suivants ont émergé de la discussion :
- Le Dr Ana Buj Bello (Généthon, Évry, France) a examiné l’administration de différentes thérapies géniques dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), de l’amyotrophie spinale (AMS) et de la myopathie myotubulaire (MMT). Les données cliniques suggèrent que des doses supérieures entraînent une expression plus importante des protéines dans les tissus cibles. « Quelle est la dose appropriée pour les patients ? », a demandé le Dr Bello. « C’est une question importante, qui doit être analysée attentivement en menant des essais précliniques et cliniques. »