Une nouvelle thérapie génique pour la DMD induit l’expression de la forme entière de la dystrophine

Une nouvelle thérapie génique pourrait induire une expression de la forme entière de la dystrophine chez les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), selon les résultats préliminaires d’un essai clinique en cours.

Il s’agit d’une thérapie par saut d’exon ciblant l’exon 2, l’exon le plus fréquemment dupliqué dans le gène DMD, selon le Dr Megan Waldrop du Nationwide Children’s Hospital de Columbus, Ohio, États-Unis.

Dans un premier essai sur l’homme, le Dr Waldrop et ses collègues ont évalué les effets de la thérapie génique chez des patients atteints de DMD. Le traitement comprenait l’administration intraveineuse d’un vecteur viral (scAAV9.U7-ACCA) contenant de petites constructions d’ARN nucléaire qui ciblent les domaines donneur et accepteur d’épissage de l’exon 2.