Résultats prometteurs d’un essai de thérapie génique dans la MP avancée

Des spécialistes ont présenté des résultats initiaux prometteurs provenant d’un essai portant sur le VY-AADC01, une thérapie génique par le virus adénoassocié de sérotype 2 (AAV2) codant pour l’acide L-amino-décarboxylase (L‐amino acid decarboxylase, AADC) aromatique humain, chez des patients atteints de la maladie de Parkinson (MP) avancée.

Le Dr Chad Christine, de l’Université de Californie à San Francisco (University of California San Francisco), aux États-Unis, a présenté les données préliminaires sur 3 ans de l’essai PD-1101 sur la thérapie génique.

Dans l’essai, 15 patients ont reçu des perfusions putaminales bilatérales de la thérapie génique guidées par IRM peropératoire à trois doses (5 patients dans chaque cohorte de dose). Le Dr Christine a rapporté les éléments suivants :