Le risdiplam montre une efficacité et une sécurité d’emploi prometteuses chez les nourrissons atteints de SMA présymptomatique

Les résultats initiaux de cinq nourrissons atteints d’amyotrophie spinale (SMA) présymptomatique traités pendant ≥ 12 mois dans l’étude RAINBOWFISH indiquent que le risdiplam a une efficacité et une sécurité d’emploi prometteuses.

Le Professeur Laurent Servais, professeur de maladies neuromusculaires pédiatriques au centre neuromusculaire britannique d’Oxford sur les dystrophies musculaires (Muscular Dystrophy UK, MDUK), Oxford, Royaume-Uni, et Professeur invité de neurologie infantile, Université Liège, Belgique, a présenté quelques résultats intermédiaires de l’étude RAINBOWFISH (NCT03779334), multicentrique, en ouvert, à bras unique, qui étudie le risdiplam dans le traitement des nourrissons atteints de SMA présymptomatique génétiquement diagnostiquée.