Traitements de la SMA : présentation de nouvelles données sur l’utilisation à long terme

Différentes études présentées lors du congrès virtuel de l’ICNA/CNS 2020 ont apporté de nouvelles données sur les traitements de l’amyotrophie spinale (spinal muscular atrophy, SMA).

Le Dr Jerry Mendell du Centre de thérapie génique (Center for Gene Therapy) du Nationwide Children’s Hospital de Columbus, dans l’Ohio, aux États-Unis, a rapporté le suivi à long terme de 13 patients atteints de SMA de type 1 traités par thérapie génique à base d’onasemnogène abéparvovec.

Il a indiqué qu’une réponse durable a persisté jusqu’à 5,2 ans (dans la cohorte de dose thérapeutique) après l’administration, chez les patients jusqu’à 5,6 ans. Les étapes du développement moteur et la survie se sont maintenues dans la cohorte de dose thérapeutique, et deux patients ont franchi une étape du développement.

Lors d’une présentation distincte des résultats intermédiaires de l’étude STR1VE-EU portant sur l’onasemnogène abéparvovec, des chercheurs ont indiqué que 21 des 32 patients (65,6 %) atteints de SMA de type 1 traités avaient déjà atteint des étapes du développement moteur non observées dans l’évolution naturelle de la maladie. La survenue d’événements indésirables était cohérente avec les rapports précédents.