Traitement ciblé pour la leucodystrophie autosomique dominante : résultats in vitro prometteurs

À retenir

  • Le silençage allèle spécifique par interférence ARN (allele-specific silencing by RNA interference, ASP-siRNA) a amélioré la surexpression des protéines et les anomalies phénotypiques spécifiques à la maladie dans un modèle in vitro de leucodystrophie démyélinisante autosomique dominante de l’adulte (autosomal dominant leukodystrophy, ADLD) en raison de la surexpression de lamine B (LMNB1).

Pourquoi est-ce important

  • L’ASP-siRNA se montre prometteur en tant qu’option thérapeutique pour cette affection mortelle et pourrait éclairer le développement de traitements ciblés similaires pour d’autres affections pathologiques liées aux variations du nombre de copies de gène.

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