Quels étaient les points forts de l’EAN concernant la recherche sur les troubles neuromusculaires ?

Lors d’une session de présentation des points forts de l’EAN, le professeur Benedikt Schoser de l’Université Louis-et-Maximilien (Ludwig-Maximilians-University) à Munich, en Allemagne, a passé en revue plusieurs présentations clés sur les troubles neuromusculaires, notamment des études portant sur :

  • la myasthénie grave
  • l’amyotrophie spinale (AS)
  • la dystrophie musculaire de Duchenne

L’étude de phase 3 ADAPT, rapportée par Mantegazza et al. (OPR-026), a évalué la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’efgartigimod chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée. L’efgartigimod, administré par voie intraveineuse, est un fragment Fc d’anticorps anti-IgG1 humain qui réduit le recyclage des IgG et les taux d’auto-anticorps pathogènes.